Aлeксaндр Прoкoфьeв | Рукoвoдитeль oтдeлa рaзрaбoтки вирусныx вeктoрoв биoтexнoлoгичeскoй кoмпaнии BIOCAD
Рaсскaзывaeт, кaк гeнoтeрaпeвтичeскиe прeпaрaтымoгут измeнить мeдицину.
«Интересах мнoгиx нeизлeчимыx нaслeдствeнныx зaбoлeвaний eщe нe придумaнo эффeктивнoгo лeчeния. Нaпримeр, oт гeмoфилии. Пaциeнты с сим зaбoлeвaниeм в зaвисимoсти от тяжести состояния вынуждены каждую неделю выжимать инъекцию рекомбинантных белков, которые восстанавливают функцию свертываемости регулы. Это дорогостоящие и болезненные инъекции, которые, к сожалению, мало-: неграмотный приводят к излечению от заболевания. А наворачивать болезни, от которых в принципе ни духу терапии и генотерапевтический подход является единственным способом терапии для сегодняшний день.
Многие тяжелые онкологические заболевания имеют высокую резистентность к стандартной химиотерапии и лечению белковыми препаратами. Пролификация генотерапевтических подходов поможет разработать эффективные препараты для излечения таких пациентов. И, вестимо, в фокусе внимания оказываются невыгодный только такие социально значимые заболевания, т. е. ВИЧ-инфекция, сахарный диабет, так и тяжелые нейродегенеративные заболевания, насупротив которых еще нет эффективных лекарств. Собственно говоря с помощью генотерапевтических подходов только и остается эти заболевания вылечить, а неважный (=маловажный) просто предлагать поддерживающую терапию. Однократная вливание генотерапевтическим препаратом способна подменять пожизненную терапию.
Суть генотерапевтических препаратов сводится к тому, в надежде доставить кусок нуклеиновой кислоты, либо ДНК, либо РНК в клетки. Сии средства доставки должны впросак в нужные ткани и обеспечивать надежную защиту нуклеиновой кислоты. Натура уже нам дала такие инструменты, вирусные частицы. Вирусы созданы природой, для того чтоб доставлять нуклеиновую кислоту в клетки. Вирус — сие белковая капсула, в которой находится сцена генетической информации. В обычном жизненном цикле вируса возлюбленный попадает в клетку, выпускает свою ДНК/РНК и в клетке нарабатываются новые вирусные частицы.
Ученые воспользовались сим механизмом природы и сделали получи и распишись основе различных вирусов модифицированные иначе говоря рекомбинантные вирусные частицы, которые маловыгодный могут размножаться в организме человека и провоцировать патогенные состояния. Зато они могут наделывать геном к целевым клеткам. Разные вирусные частицы используются в зависимости через того, какой эффект и который тип генной терапии что дел обеспечить. Например, аденоассоциированные вирусы являются наименее иммуногенными вирусными частицами и их хоть применять для генной терапии in vivo. В таком случае есть просто вводить рекомбинантные вирусные частицы человеку пользу кого доставки терапевтического гена. Сие абсолютно безопасный способ. И убирать вирусные частицы, которые только и остается применять для ex vivo подхода, в некоторых случаях модифицируются клетки и затем сии модифицированные клетки вводятся пациенту ради достижения терапевтического эффекта.
Генотерапевтические препараты — условно новое направление в биотехнологической индустрии. Их основание отличие состоит в том, что-то при однократном использовании выполнимо полное выздоровление пациентов ото ранее считавшихся неизлечимыми заболеваний, в книга числе, и от онкологических. В сегодняшнее время, генная терапия является одной изо самых дорогостоящих, однако кушать основания считать, что со временем курация генотерапевтическими препаратами станет доступным угоду кому) широкого круга больных.
Главнейший успех генной терапии пришелся получай начало 90-х, когда объединение исследователей под руководством профессора Андерсена получила дача на проведение клинического исследования исполнение) лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом фермента аденозиндезаминазы (ADA-SCID). Сие «синдром мальчика в пузыре». Ученые взяли иммунные клетки такого пациента и с через рекомбинантных вирусных частиц внесли в них недостающий аллель, который обеспечил экспрессию недостающего фермента аденозиндезаминазы, в клетках иммунной системы. По времени эти клетки ввели наоборот пациенту, чем обеспечили полное его излечение.
В 2012 году появился основополагающий зарегистрированный генотерапевтический препарат во (избежание лечения редкого неизлечимого наследственного заболевания, связанного с дефицитом липопротеинлипазы. А в 2016 году в Европе был одобрен генотерапевтический изделие для лечения тяжелой телосложение комбинированного иммунодефицита; в 2017 году — зачинщик препарат на основе AAV про генной терапии наследственной дистрофии сетчатки. В книжка же году были одобрены первые генотерапевтические препараты получи основе модифицированных иммунных Т-клеток человека угоду кому) лечения онкогематологических заболеваний. И сие не все. В ближайшие годы предвидится регистрация еще целого ряда генотерапевтических препаратов с целью лечения неизлечимых заболеваний, в волюм числе и в России».
