Экспeртнaя группa FDA рeкoмeндoвaлa oдoбрить гeнную тeрaпию рeдкoгo нaслeдствeннoгo зaбoлeвaния сeтчaтки глaзa.
Зaмeнa нeрaбoтaющeгo гeнa откроет новехонький мир для детей и подростков с врожденным амаврозом Лебера.
«Это генная терапевтика, которая может восстановить функциональное амблиопия пациентам с мутацией в гене RPE65. Вопреки на то, что насквозь вернуть остроту зрения больным нет возможности, это великий прорыв», — заявляет Стивен Роуз, кардинальный научный сотрудник Фонда Отстаивание со слепотой.
Первые результаты лечения амавроза
Ради тех, кто уже прошел терапию, пир (жизненный) разделилась на «до» и «после».
Точно по сообщению Associated Press, одиннадцатилетний Коул Карпер прошел генную терапию в возрасте восьми планирование. Впоследствии мальчик рассказывал: «Я поднял голову и спросил: который это за светлые выкрутасы? И мама ответила, что сие звезды. Я слышал о них, однако представлял все иначе».
Его тринадцатилетнюю сестру Кэролайн пролечили в цифра лет. Откровения девочки поражают: «Я в первый раз увидела, как падает белые мухи и льется дождь. Это наподобие открывать мир заново; я знала о снеге, хотя никогда не видела».
Иначе) будет то генная терапия будет одобрена в США, сие станет историческим прорывом: первая генная терапевтика, исцеляющая наследственное заболевание. FDA как всегда следует советам своих экспертных групп, оттого вероятность положительного решения высока», — выразил надежду Роуз.
Сверху данный момент в Америке одобрена не менее одна генная терапия, предназначенная с целью лечения агрессивного рака.
«Врожденный амавроз Лебера – аспидски редкое заболевание, которым страдает близко 1000 жителей Соединенных Штатов. Да эти люди совершенно слепы, и сие превращает их жизнь в кошмар», — рассказывает Роуз. В целом а, тем или другим генетическим заболеванием с поражением зрения страдает 200 000 жителей США. В развитии сих болезней участвует более 250 дефектных генов, и весь круг из них предстоит выправить.
